最近，美國食品藥品監督管理局 （FDA） 擴大了 BIVIGAM（靜脈注射免疫球蛋白，10% 液體）的批准範圍，以納入患有原發性體液免疫缺陷（例如常見變異型免疫缺陷、X 連鎖無丙種球蛋白血症、先天性無丙種球蛋白血症、Wiskott-Aldrich 症候群、嚴重聯合免疫缺陷）的 2 歲及以上兒科患者。
原發性體液免疫缺陷主要是一種抗體缺乏症，其特徵是 B 細胞的內在異常，通常會導致 B 細胞數量減少、抗體產生受損或兩者兼而有之。 原發性體液免疫缺陷有 400 多種。 對於原發性體液免疫缺陷，乙個人的免疫系統（負責防止感染和對抗疾病的部分）缺失或無法正常運作。 結果，患者的身體沒有得到應有的保護，免受細菌的侵害，因此感染更容易發生並更頻繁地生病。
由於缺乏主要侷限於 B 細胞，因此原發性體液免疫缺陷與其他免疫缺陷是分開的，在免疫缺陷中，異常 B 細胞活性僅在疾病表現中起部分作用。
Bivigam 是一種純化、無菌、即用型濃縮人免疫球蛋白抗體製劑，含有多種與正常人血漿中發現的抗體相似的抗體。 這些抗體靶向細菌和病毒，有助於保護原發性體液免疫缺陷患者免受嚴重感染。
以前，biivigam 的適應症僅限於 12 歲及以上的原發性體液免疫缺陷患者。
Bivigam 於 2019 年 5 月獲得 FDA 批准用於原發性體液免疫缺陷，包括一組遺傳性疾病：X 連鎖和先天性無丙種球蛋白血症、常見變異型免疫缺陷、Wiskott-Aldrich 症候群和嚴重聯合免疫缺陷。
一項前瞻性、開放標籤、單臂研究 （NCT03164967） 的資料支援了擴大的批准，該研究納入了 16 名年齡在 2 至 16 歲之間、患有與體液免疫缺陷相關的原發性免疫缺陷的兒科受試者。 受試者和個人每 3 或 4 周接受一次 bivigam 輸注，持續約 5 個月。
療效基於急性重度細菌感染的發生率。 結果顯示，在平均152 d的觀察期內，未發生急性嚴重細菌感染。 在此期間，沒有報告因感染而住院，也沒有患者需要靜脈注射抗生素。 在整個研究過程中，所有患者的總 IgG 谷水平都保持在 500 mg DL 以上。
Bivigam 還在第二次開放標籤單臂試驗中進行了評估，有 63 名參與者，其中 9 名是兒童。 研究發現，bivigam 在兒科和**患者中的藥代動力學、安全性和有效性相似。 在為期 12 個月的研究期間，2 名參與者報告了 2 例嚴重的細菌感染（均為細菌性肺炎）;每年嚴重細菌感染的平均發生率為0037。
參考資料**：ADMA Biologics宣布FDA批准Bivigam用於2歲及以上兒童的兒科患者“，新聞稿。 adma biologics, inc.；2024年12月12日發布。
注：本文旨在介紹醫學和健康研究，不作為用藥的任何依據。