據統計，目前國內至少有24個A**基因**藥物獲批IND專案，其中3個處於臨床階段。 然而，這種**仍然存在一些挑戰，例如瞬時表達、免疫反應和安全性問題。 A**Gene是針對這些問題而開發的新興技術，它的出現有望重新定義Gene**的未來。
通過人工智慧輔助和高效的篩查，Cyagen 可以提供創新的 A** 純化病毒，用於體外細胞或動物體內，有多種血清型可供選擇，並可在短短 2 週內快速遞送病毒。同時，基於專業的基因CRO服務平台，Cyagen還可以提供體內注射、下游有效性評價等綜合服務。
常用的基因載體
基因一般可分為體內基因和離體基因。 其中，體內**主要是將非病毒或帶有**基因的病毒載體，如常用的腺相關病毒（a**），直接遞送至患者體內;在體外，該基因在體外被引入患者的細胞中（通常使用慢病毒左心室），擴增，然後輸回患者體內。 與體外**相比，體內**方法對基因遞送工具（即載體）的要求更高
基因遞送工具的選擇是基因的關鍵部分，藥物在人體內的最終效果很大程度上取決於穩定高效的遞送系統。 目前常用的基因載體包括病毒載體和非病毒載體由於病毒載體的宿主範圍廣，作用持續時間長，在基因研究中的應用越來越廣泛，可以對編碼基因或非編碼基因進行過表達、干擾、敲除和內源性啟用等操作。
目前常用的病毒載體有四種：A**、AD、RV 和 LV其中，a**因其組織特異性好、免疫原性低、安全性高，是目前應用最廣泛的體內基因遞送載體。
表1 常用工具的病毒特性比較及病毒載體各項指標的比較
關於腺相關病毒 （a**）。
基因**的臨床試驗主要使用重組腺相關病毒載體（RA**）。它由非致病性野生型A**修飾而成，僅保留兩個反向末端重複序列（ITRs），以目的基因取代原始基因組，最大限度地提高攜帶目的基因的能力，降低其免疫原性和細胞毒性。
純化的a**病毒載體可用於感染細胞，即a**衣殼蛋白與細胞表面特異性受體結合，觸發a**通過受體介導的內吞作用進入細胞，在內體等細胞器的輔助下進入細胞核，衣殼蛋白降解。 然後，它解開並釋放其單鏈基因組，然後將其轉化為雙鏈DNA模板進行轉錄和翻譯從而實現目的基因的表達。
不同血清型的A**具有不同的組織靶向特異性，A**進入細胞的過程取決於細胞表面醣基化受體對A**衣殼蛋白的識別，因此A**衣殼蛋白決定了其組織靶向的特異性。 通過修飾和突變 A** 衣殼蛋白序列，可以產生新的組織易感 A** 血清型目前已發現13種天然血清亞型（A**1-13）和近200種A**變異，常用的有A**2、A**5、A**8和A**9。
表2 不同血清型A**的組織靶向特異性。