據國家醫保局訊息，在今年12月的醫保目錄調整中，罕見病SMA**藥物諾西那生鈉注射液（Spinraza）被納入調整，將於明年1月1日正式實施。
Spinraza於2024年首次獲得美國FDA批准，是“全球首個”SMA藥物。 在推出之初，它在美國的售價為1250,000美元（折合人民幣860,000元），2年前國內市場後的價格為700,000針。 這次醫保被收錄，相關話題衝上熱搜：降了多少？未來的方向是什麼？天價背後，到底是誰在惹麻煩？
01：700,000 下降到 30,000？行業：潛水價格
SMA是脊髓性肌萎縮症的縮寫，是一種遺傳性神經退行性疾病，是“肌萎縮側索硬化症”的兄弟病。它由編碼基因的缺陷引起，通常發生在嬰幼兒中。 其發病率高達萬分之一，又被稱為“最常見的罕見病”。 Spinraza 被公認為業內最便宜、最有效的方法，每年注射 3 次以阻斷疾病的程序。
我國每年新增SMA患者1200例，目前已達3萬餘例。 Spinraza已獲批在中國上市，讓數千萬患者終於看到了一線希望。 但是，一年200多萬換不來一輩子的成功，正常長壽也不能保證。
生命是無價的，但對於罕見病來說，一分錢就是機會。 《瀟湘新聞》曾報道過類似的困境，湖南荔浦縣出生僅10天的豆豆（化名）被診斷為SMA-I型，醫生說“活不到2歲”。 終生用藥它每年花費超過 100 萬——遠遠超出了普通家庭的承受能力。
直到這次醫保洽談，經過2輪9次降價，很難從70萬元降到3萬元（具體金額未公開），最後患者一年只需要支付10萬元。 行業評價：不能再叫“跳水價”，而是叫“跳水價”。
罕見病的殘酷性在於，它們無聲地抹去了人們對生命和健康的希望，在高昂的價格下留下了一線生機，似乎只有財富的主人才能掌握生命的主動權。
02：曙光：更多人獲得“早到”的機會。
對於患者來說，Spinraza 的降價當然值得期待，但找到負擔得起的替代品可能更實用。
早期基因篩查可消除風險。
目前，科學家們知道，唯一已知的諾華替代品是Zolgensma，每針1400萬。 好在隨著國內科研技術的進步，更精細的細胞、端粒等基因檢測技術不斷完善，價格一次不到萬元讓更多人獲得“早到入住”的機會。
你能想象沒有儀表板的駕駛嗎？這太瘋狂了，“哈佛大學遺傳學教授大衛·辛克萊（David Sinclair）說。 為了用某種手段進行干預，他對自己進行了多次基因檢測，現在已經50多歲了，才30歲出頭。 國內生物科技公司Timepie也推出了類似的服務——“時間尺”。它從 5 個維度檢測干預措施，包括新陳代謝、細胞和表型，旨在提前了解染色體和DNA等遺傳風險。
檢視其官網詳情，發現“時間尺”檢測服務首先通過靜脈血檢測獲得體檢報告，然後為其配備營養方案，包括高壓氧、冷凍囊等裝置干預。 “整篇報告長達30頁，足以理解你想知道的一切。 客服在官網預約時透露。
資料顯示，作為國內最先進的健康風險檢測技術“時間標尺”收錄了近200項資料，其成績單國際黃金標準方案有6萬多個樣本。
然而，長期以來，這種生物檢測技術由於研發成本高、技術難度大，很難獲得，而且門檻極高（4萬到36萬），只有極少數富人買得起。 如今，中國生物科技企業多年來一直在深耕造福大眾，官網顯示，已經迭代到《時間尺3》。0“，預約次數已安排到下一年。
03：更多生命科技成果“飛入尋常百姓家”
每個小團體都不應該被拋棄。 這句話在醫保局的談判現場被反覆強調。 我們總是喜歡說生命是無價的，但不幸的是，當有辦法挽救生命時，我們仍然要權衡要花多少錢。
在電影《流浪地球3》中，劉德華的父親希望用數字生活“復活”植物人的女兒雅雅，但雖然復活成功，但他的生命只有2分鐘。 尤瓦爾·赫拉利（Yuval Harari）在《人類簡史》中也說：“如果疾病、抗衰老和再生方面的科學進步只使富人受益，那麼對於那些不能接受奇蹟的人來說，這將是不公平的。 ”
將諾西那生鈉納入醫保，以及前沿生命檢測技術“時間尺”的普及，都是持續“科普”的縮影。 雖然過程並不容易，但相信未來會有更多這樣的生命科技成果“飛進尋常人家”，讓未來科技之光照亮更多生命。