Amber Bio是一家總部位於美國的生物技術公司,率先使用多kb基因編輯平台,最近啟動了由Playground Global和Andreessen Horowitz Bio + Health共同領投的2600萬美元種子輪融資。 禮來公司(Eli Lilly & Company)、RDF(視網膜變性**)、蜂鳥風險投資公司(Hummingbird Ventures)和Pillar VC也參與了本輪融資。
這筆資金將用於推進首個RNA編輯平台,該平台可實現多千鹼基編輯,使藥物能夠治療具有高等位基因多樣性的疾病。 這為因多種突變而患上這種疾病的患者帶來了巨大的希望。 Amber Bio正在內部開發自己的基因醫學專案。
聯合創始人兼首席技術官 Basem Al-Shayeb 博士曾接受諾貝爾獎獲得者 Jennifer Doudna 博士的指導,並在 Nature、Science 和 Cell** 等頂級期刊上發表過文章。 他是 19 項正在申請和已授權的基因編輯專利的發明者,他的研究在許多文章中得到了重點介紹,並在 2021 年被富比士評為 30 位 30 歲以下科學界人士之一。 聯合創始人兼首席執行官雅各布·博拉霍(Jacob Borrajo)在麻省理工學院和哈佛大學布羅德研究所獲得博士學位,並且是兩家生物技術初創公司的聯合創始人。 他是 Y Combinator 的校友,曾在工業界和學術界參與過多個專案,從基於 VLP 的 CRISPR-CAS 系統到新型 RNA 測量技術。
在過去的十年中,用於基因校正的CRISPR-CAS等可程式設計系統的發展推動了一場重大的生物技術革命。 然而,目前有5000多種遺傳疾病,其中許多是由成百上千個基因突變或不同種類的基因突變引起的'錯別字'--疾病原因。 目前的基因編輯技術依賴於基於每個突變建立解決方案,但一次乙個突變無法在美國和全球高度多樣化的患者群體中擴大規模"Al-Shayeb博士說。
我們正在創造一種全新的能力,可以永久重寫RNA,以在多種疾病環境中恢復人類健康。 我們的技術方法利用一種新穎的、迭代設計的 CAS 系統進行持久的 RNA 編輯,與可能導致永久性脫靶突變的 DNA 編輯相比,它具有顯著優勢"Borrajo博士說。