美國食品藥品監督管理局（FDA）8日批准了兩個**鐮狀細胞病基因**，這是美國首次批准基於細胞的基因用於12歲及以上的鐮狀細胞病患者**。
FDA在乙份宣告中表示，這兩個基因是“里程碑”。 兩者分別名為CASGEVY和LYFGENIA，其中CASGEVY是第乙個被美國食品藥品監督管理局批准使用CRISPR Cas9基因編輯技術的**，標誌著遺傳學領域的創新與進步**。
鐮狀細胞病是一種遺傳性血液疾病，由血紅蛋白（紅細胞中的攜氧蛋白）基因突變引起，其特徵是鐮刀狀紅細胞阻塞血管中的血流，導致身體組織的氧氣供應受限，引起劇烈疼痛和器官損傷。 美國約有 100,000 人受到鐮狀細胞病的影響。
根據美國食品和藥物管理局的說法，這兩種**藥物是由患者自身的造血幹細胞製成的，這些幹細胞經過基因改造，通過造血幹細胞移植通過單次注射返回給患者。
據介紹，最常見的***包括血小板和白細胞水平低、口腔潰瘍、噁心、肌肉骨骼疼痛、腹痛和嘔吐等;最常見的*** lyfgenia 包括低水平的血小板、白細胞和紅細胞、口腔炎症和發燒等。
FDA表示，將對接受這兩種基因**的患者進行長期隨訪研究，以評估該藥物的安全性和有效性。
美國食品和藥物管理局生物製品評估和研究中心主任彼得·馬克斯（Peter Marks）表示，這兩個基因的批准標誌著醫學上的重要進步，利用創新的基於細胞的基因來潛在地破壞疾病並改善公眾健康。
FDA生物製品評估與研究中心產品辦公室主任Nicole Verdun表示，遺傳學有望提供更有針對性和有效性的產品，特別是對於目前選擇有限的罕見病患者。
*：新華社）。
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