在不到乙個月的時間裡，英國和美國相繼批准基因編輯**上市。 從諾貝爾獎到市場，這也是CRISPR基因編輯技術發現近十年後的乙個重要里程碑。 “一次，終生”對血液疾病患者來說是乙個重要的福音，但他們也有乙個共同的問題——昂貴。
一次**，終生**
當地時間12月8日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了兩個**鐮狀細胞病基因**，這是基於細胞的基因**首次在美國獲批用於12歲及以上的鐮狀細胞病患者。
FDA在乙份宣告中表示，這兩個基因是“里程碑”。 兩者分別名為CASGEVY和LYFGENIA，其中CASGEVY是第乙個被美國食品藥品監督管理局批准使用CRISPR Cas9基因編輯技術的**，標誌著遺傳學領域的創新與進步**。
這是基因編輯**在世界上第二次獲得批准。 不到乙個月前的11月16日，英國藥品和保健品管理局（MHRA）在其官方網站上宣布，批准CRISPR基因編輯**Casgevy用於12歲以上的鐮狀細胞病患者，以及輸血依賴性地中海貧血患者。
據了解，鐮狀細胞病是一種遺傳性血液病，主要由血紅蛋白（紅細胞中的攜氧蛋白）基因突變引起，其特徵是鐮刀狀紅細胞，可阻塞血管內的血流，導致身體組織的氧氣供應有限，引起劇烈疼痛和器官損傷。
截至目前，大約有 1 個美國有 50,000 人和約 100,000 人受到鐮狀細胞病的影響。 根據美國食品和藥物管理局的說法，這兩種**藥物是由患者自身的造血幹細胞製成的，這些幹細胞經過基因改造，通過造血幹細胞移植通過單次注射返回給患者。
Casgevy**是由美國大型生物技術公司Vertex Pharmaceuticals（VRTX.）開發的公司US）和CRISPR Therapeutics（CRSP.）US）聯合研發。CRISPR Therapeutics的創始人之一是德國馬克斯·蒲朗克病因學研究所的Emmanuelle Charpentier，她與加州大學伯克利分校的Jennifer Doudna一起獲得了2024年諾貝爾化學獎，以表彰她在基因編輯技術方面的開創性工作。
“鐮狀細胞病是一種罕見的、使人衰弱的、危及生命的血液疾病，供應量超過供應量，”FDA生物製品評估和研究中心**產品辦公室副主任Nicole Verdun說。 基因可以更加精確和有效，特別是對於那些患有這種疾病的人，但目前的方法有限。
Vertex首席執行官Reshma Kewalramani表示：“我們相信，藥物的價值反映了它帶來的價值，而這種價值是一種一次性疾病，可能是終身疾病。 ”
長期問題依然存在
隨著基因編輯技術在人類研究中的進步，這些監管批准可能只是乙個開始。 諾貝爾化學獎得主詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna）在接受採訪時說：“這一批准是醫學界的乙個轉折點，將真正展示基因組編輯如何被用作治療疾病的一勞永逸的方法。 ”
然而，這個新興的應用領域存在許多障礙，例如各種安全因素和“百萬美元”範圍內的高成本。 據報道，每位病人的**費用高達220萬美元。 根據Vertex目前的藥物製備能力，大約16,000名鐮狀細胞患者將有資格獲得該藥物。
此外，雖然**只需要做一次，但整個治療需要幾個月的時間。 首先，將幹細胞提取分離並送到福泰製藥實驗室，然後進行基因編輯。 編輯後，首先對患者進行幾天的化療，以去除舊的、不健康的紅細胞，並為新的紅細胞騰出空間。 將新細胞注射到體內後，患者需要住院數週才能康復。
分析人士表示，即使對於最有益的部分患者來說，**耗時過長，患者需要忍受化療，**需求可能不是很大，而且**會導致不孕不育，而且費用太高，預計不會有很大的保險負擔。 分析師預計每位患者的最高成本約為200萬美元。 而且，由於這個**的過程太複雜了，能夠提供這個**的醫療機構估計是有限的。
分析師預計，到2024年，復泰醫藥的收入將達到12億美元。 然而，資本市場仍然對商業化持懷疑態度。 華爾街預計，富泰醫藥將向每位基因***患者收取約200萬美元的費用，最終每人總成本將超過300萬美元。 然而，數百萬美元的成本高於普通家庭的經濟能力，英國**醫療保健系統和美國保險公司是否會為此買單，目前還不得而知**。
或許受此擔憂影響，富泰藥業美股跌129% 在 34937 美元;CRISPR ADR 下跌 652% 至 6563 美元。 相比之下，納斯達克生物指數下跌076% 在 397222點鐘。
一位研究方向為生化與藥物開發的人士告訴北京商報記者，FDA獲批但公司股價為**，主要是因為FDA的批准包含黑框警告，強調產品的潛在風險，對市場非常不利。 同時，Lyfgenia 的售價為 310 萬美元，Casgevy 的售價為 220 萬美元。 投資者並不看好該產品未來的市場銷售情況，尤其是Lyfgenia。
據了解，黑框警告是FDA要求在處方藥說明書上寫明的藥物不良反應的警告標誌，是最高階別的警告，代表該藥物具有引起嚴重甚至危及生命的不良反應的重大風險。
可能性是無窮無盡的
然而，從諾貝爾獎到現實，基因編輯**確實向前邁進了一大步。 哥倫比亞大學歐文醫學中心血液和骨髓移植主任馬庫斯·馬帕拉博士說，為患者所做的工作令人興奮，“你確實看到了這種方法的效果。
2024年基因編輯技術CRISPR-Cas9的問世，通過基因編輯拉近了人類遺傳病的夢想，也引發了基因編輯開發和投資的空前熱潮。
公開資料顯示，近年來，全球基因編輯技術的發展經歷了多個階段，從早期的限制性核酸內切酶、同源重組、轉座子等技術，到鋅指核酸酶（ZFN）、轉錄啟用因子樣效應核酸酶（TALEN）和成簇規則間隔短回文重複序列（CRISPR）等技術，基因編輯的效率、準確性和便捷性得到了顯著提高。
其中，CRISPR技術因其簡單、高效、低成本和可程式設計性而成為基因編輯領域的主流技術，引發了全球科學熱潮和產業競爭。
根據聯合市場研究等公開資料，2024年至2024年，全球基因編輯行業的市場規模將從48個增長到48個11 億美元至 54 美元12億美元，同比增速1249%。預計到2024年，全球基因編輯市場將達到36061億美元，復合年增長率為223%。