淋巴瘤是一種涉及淋巴系統的癌症，其中T細胞淋巴瘤是其中一種。 靶向T細胞淋巴瘤一直是醫學界關注的焦點之一，然而，有效的方法並不多。 最近，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予索克利替尼（前身為CPI-818）孤兒藥資格，作為T細胞淋巴瘤的潛在選擇**。 此訊息由 Corvus Pharmaceuticals， Inc. 提供宣布。
Soquelitinib是一種口服研究性小分子藥物，旨在選擇性抑制T細胞中表達的白細胞介素-2誘導型T細胞激酶（ITK）。 ITK在T細胞和自然殺傷細胞免疫功能中發揮作用。
在 2022 年 ASH 年會上公布的 1 期 1b 試驗 （NCT03952078） 的中期資料顯示，索克利替尼在晚期難治性 T 細胞淋巴瘤患者中顯示出腫瘤反應。 在 11 例難治性 T 細胞惡性腫瘤患者中，索克利替尼以 200 mg 的劑量治療，每日兩次，並達到 1 次完全緩解（CR 伴淋巴結 CR，2 例伴部分緩解。 索克利替尼在劑量高達600mg時耐受性良好，每日兩次，未觀察到劑量限制性毒性。
根據 FDA 和 Corvus Pharmaceuticals， Inc.其中一次 3 期前會議的結束證實，ITK 抑制劑治療 ** 外周 T 細胞淋巴瘤 （PTCL） 的 3 期臨床試驗計畫於 2024 年第二季度開始。
richard a.“外周T細胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一種侵襲性亞型，通常預後較差，”Corvus Inc.聯合創始人，總裁兼首席執行官Miller醫學博士在乙份新聞稿中說。 “對於這些患者來說，對新藥的需求很大，因為現有藥物的療效有限，並且具有顯著的毒性。 ”
索克利替尼的機制研究表明，它有可能調節正常的輔助性T細胞分化。 通過促進細胞毒性殺傷T細胞的細胞因子的產生和抑制癌細胞的存活，索克利替尼可以增強抗腫瘤免疫活性。 此外，索克利替尼還被證明可以防止 T 細胞耗竭，這是目前許多免疫**和 CAR-T 細胞**的侷限性。
計畫中的 soquelitinib 3 期試驗旨在招募 150 名既往接受過多達三種 ** 方案的 ** PTCL 患者。 患者將以 1：1 的比例隨機接受索克利替尼（200 毫克劑量）或標準化療。
該研究的主要終點將是無進展生存期，關鍵的次要終點將包括客觀緩解率和總生存期。
在乙份新聞稿中，公尺勒補充說：“目前沒有FDA批准的性PTCL藥物。 “孤兒藥認定是索克利替尼開發的乙個重要里程碑，凸顯了T細胞淋巴瘤患者未滿足的需求。 ”
總體而言，索克利替尼已在臨床試驗中證明了其作為T細胞淋巴瘤潛在藥物的潛力**。 FDA的孤兒藥認定支援了soquelitinib的開發和進一步研究。 通過進一步的臨床試驗和研究，我們希望索克利替尼能為T細胞淋巴瘤患者帶來新的**選擇，改善他們的預後和生活質量。