難以治療的成人原發性免疫性血小板減少症：需求和挑戰

原發性免疫性血小板減少症 （ITP） 是一種罕見的自身免疫性疾病，其特徵是血小板計數減少，導致出血風險增加。 對於難熔性ITP，需要一種更複雜、更昂貴的方法。 近年來，血栓生成受體激動劑 （TPORA） 已成為常用的選擇，但在許多情況下，患者仍然需要額外的**。

本研究旨在評估難治性原發性 ITP 的需求和負擔，以及 TPORAS 在現實世界中的療效。 我們分析了兩種常用的TPORAS（romiplostim和eltrombopag）在法國市場上的銷售資料，並結合相關研究資料，以評估難治性原發性ITP的患病率和患者負擔。

研究結果表明，難治性原發性ITP的患病率很高，給患者和社會帶來了沉重的負擔。 雖然TPORAS在**中有一定的效果，但仍有一些患者不能獲得滿意的效果。 其中，6 13 例患者在兩次 TPORAS 治療後接受了利妥昔單抗**，37 例9% 的難治性患者需要聯合使用 TPORA 和免疫抑制劑**。

面對難治性ITP患者的需求和挑戰，我們需要不斷探索新的策略和方法。 未來的研究應側重於改善結果和降低醫療成本，以更好地滿足患者的需求並減輕社會負擔。 同時，我們還需要加強國際合作和多學科研究與應用，以提供更加全面和個性化的解決方案。