我們主要關注基因編輯在醫學上的應用，因此其市場空間與其可以使用的疾病和使用它的患者數量密切相關。
從疾病型別來看，基因編輯理論上可以引起任何由遺傳變異引起的相關疾病。
據美國罕見病組織官網顯示，目前全球已知的罕見病有7000多種，其中80%與遺傳有關，罕見病患者約3億人，其中50%為兒童。
更重要的是，在醫療價值方面，罕見病患者未被滿足的需求顯著，全球已知罕見病**中只有不到5%得到滿足。
此外，除罕見病外，常規疾病也是基因編輯的範圍。
因此，從最晚期的疾病型別來看，罕見病患者巨大的未滿足醫療需求為基因編輯提供了巨大的市場空間。
從來看，基因編輯的成本仍然很高，以新獲批的SCD基因**Cavevy和Lyfgenia為例，前者售價220萬美元，後者售價310萬美元。
如此高的**勢必會讓大多數患者望而卻步，未來降低成本、降低價格、提高基因編輯的滲透率將非常重要。
不過，從過去新技術的成本和趨勢來看，隨著技術的成熟，預計未來基因編輯會有所下降，從而造福更多的患者。
因此，作為一項新興技術，隨著**的衰落和適應症的增加，基因編輯市場前景廣闊，必將經歷快速增長的階段。
根據Allied Market Research和Global Market Research的統計，從2021年到2022年，全球基因編輯行業的市場規模從4811 億美元至 54 美元12億美元，同比增長1249%。
預計到2030年，全球基因編輯市場將達到36061 億美元，復合年增長率為 223%，行業增長速度快。
此外，伍德的妹妹Cathie Wood也進行了**，基因編輯的年收入將在2030年達到300億美元，如果能夠擴大到**1型糖尿病，則可能擴大到600億美元，市場空間的上限將翻倍。
從細分市場來看，CRISPR技術以其更快、更便宜、更準確的特性佔據主導地位，預計未來這一地位將持續下去。
從地域上看，北美市場是全球最大的市場，佔329%，其次是歐洲和亞太地區。
基因編輯行業的核心競爭力主要體現在基礎專利數量上，本質上是對技術發展的競爭。
放眼全球，基因編輯技術較發達的地區主要是北美和歐洲，全球最大的基因編輯公司都集中在上述地區。
國內沒有基因編輯上市公司，百奧賽圖、上海模態生物等A股概念股主要從事動物模型相關業務，但一級市場也有不少公司正在積極布局該領域，如易濟基因、博瑞醫藥、耀唐生物、億捷力克等。
我們列舉了美國股市各大基因編輯上市公司的相關資料如下：
1. CRISPR Therapeutics，以Carpentier為聯合創始人，總部位於瑞士巴塞爾，在美國麻薩諸塞州劍橋市開展研發業務。
公司致力於通過CRISPR Cas9技術進行基因沉默、敲入和敲除，實現疾病**的目標，目前專注於血紅蛋白、免疫腫瘤學、再生醫學和體內四大領域的藥物開發。
最近獲得FDA批准的產品Casgevy來自該公司，成為市場上第一家擁有CRISPR基因編輯**的公司。
2. Beam Therapeutics，作者：Feng Zhang、D**id Liu 和 J由Keith Joung共同創立，Keith Joung是BE領域的先驅，也是第一家使用CRISPR單鹼基編輯技術開發新**的公司。
BEAM的鹼基編輯平台結合了靶向特定DNA序列的CRISPR系統的特性和化學修飾DNA鹼基的鹼基編輯酶，能夠對單個鹼基進行精確編輯。
3. Intellia Therapeutics作為聯合創始人，Dudna在成立後兩年內完成上市，主要致力於CRISPR Cas9技術在白血病、癌症等最先進領域的開發。
公司主要產品管線分為體內和體外。
4. Verve Therapeutics由著名心臟病專家Sekar Kathiresan等人創立，致力於開發一種治療心血管疾病（CVD）的方法，該方法將從慢性治療轉變為單療程基因編輯藥物。
該公司的前兩個專案分別針對調節血脂水平的基因PCSK9和AngPTL3，而主要候選產品Verve-101是全球首個進入臨床並在人體內進行鹼基編輯的**。
5、張峰創立的Editas Medicine是一家基於CRISPR Cas9開發遺傳病和癌症基因編輯的公司**，也是第一家上市的CRISPR基因編輯公司。
關於Editas，自2012年CRISPR Cas9誕生以來，也存在著不得不提及的專利糾紛。 爭議主要在雙方之間：一方是Carpentier和Doudna（CVC團隊），另一方是張峰工作的Broad Institute。
2022 年 2 月，美國專利商標局確定，博德研究所團隊是第乙個發明 CRISPR Cas9 技術來編輯人類細胞並用它來製造藥物的團隊，因此擁有在真核細胞中使用 CRISPR Cas9 基因編輯技術的專利。
由於Editas已獲得Broad Research Institute團隊的獨家許可，這意味著使用CRISPR Cas9基因編輯技術的公司將需要向他們支付特許權使用費才能獲得使用許可。
然而，雙方的專利戰並沒有真正塵埃落定，在美國專利商標局做出決定後，CVC團隊向美國聯邦巡迴上訴法院提出上訴，據報道，該法院將在2024年年中後做出決定。
此外，Editas還在開發用於鐮狀細胞病和地中海貧血的CRISPR基因Reni-Cel，該基因在兩個主要方面與已獲批的Casgevy不同。 一是使用的基因編輯工具不同，二是靶點不同。
6. Caribou Biosciences，由 Doudna 共同創立，致力於利用 CRISPR 技術為患有危及生命的疾病的患者開發變革性**。
該公司的基因組編輯平台，包括其獲得專利的Cas12A chrDNA技術，能夠以更高的精度和更強的永續性開發細胞**。
此外，與其他公司相比，除了醫藥，CARIBOU還致力於農業、生物學和工業生物學領域的基因編輯技術的轉化研究。
7. Metagenomi 由加州大學伯克利分校巨集基因組學科學家 Brian Thomas 和 Jillian Banfield 共同創立，致力於使用專有的、全面的巨集基因組學衍生基因組編輯工具箱為患者開發最佳方法。
Metagenomi打算利用人工智慧在自然界中尋找新的基因編輯系統，以產生類似於CRISPR的下乙個突破，可用於基因藥物開發。
為此，該公司開發了乙個模組化和多樣化的工具箱，通過應用機器學習來挖掘微生物基因組，以尋找可用於基因編輯的新核酸酶。
利用高通量篩選、人工智慧和專有演算法，它從基因組篩選巨集基因組資料庫中迅速挖掘了數十億種新型蛋白質，以建立基因組編輯工具。
8. Sangamo Therapeutics，前身為 Sangamo Biosciences， Inc.，使用第一代基因編輯系統 ZFN 代替 CRISPR 技術。
作為採鋒的領頭羊，尚加莫憑藉其採伐恩技術專利在行業發展初期就實現了壟斷，但壟斷導致的封閉也導致了採鋒技術發展的停滯。
此後，隨著Talen和CRISPR的崛起，公司在基因編輯領域的競爭力開始下滑，但公司在細胞和基因領域仍然具有很高的能力。
9、Cellectis，總部位於法國巴黎，目前是通用CAR-T（UCAR-T）產品研發的領先企業，專注於基於Talen基因編輯的同種異體CAR-T細胞免疫開發**。
換句話說，它的核心目標是開發UCAR-T**，而使用基因編輯工具Taren就是為了更好地實現這一目標。
10. Precision Biosciences是一家臨床階段的生物公司，利用其Arcus基因組編輯平台開發同種異體CAR-T**和體內基因編輯**。
換句話說，它的目標之一是開發 ucar-t**，但它使用了乙個特殊的編輯平台 arcus。
Arcus 基於一種天然存在的基因組編輯酶 i-Cre，該酶在藻類衣藻中進化，並允許在細胞 DNA 中進行高度特異性的切割和 DNA 插入。
i-CREL是一種巨核酸酶（歸巢核酸內切酶或大核酸酶），是最早的基因編輯工具。
在基因編輯公司中，Sangamo憑藉ZFN技術在行業早期實現了壟斷，但隨著Talen和CRISPR技術的興起，該公司的競爭力有所下降。
其次，CRISPR Therapeutics、BEAM、Editas等利用CRISPR技術的快速發展，發展迅速。
世界上絕大多數領先的基因編輯公司都在使用CRISPR技術，而且他們離現在越近，採用CRISPR技術的公司就越多。
例如，Cellectis的Sourdive認為，當大量基因被切割或修飾時，CRISPR會導致非靶位點的切除，從而導致脫靶現象。
因此，CRISPR在大規模基因編輯應用中的效率不如Talen。 TALEN的高精度在工業生產中更具優勢。
如果在生產中使用CRISPR技術，則需要檢查每個細胞以確認其脫靶。 這是一項極其複雜和乏味的任務。 因此，CRISPR目前更適合於預篩選而不是工業生產。
現在，我們對基因編輯的原理、工具、行業和公司有了基本的了解。
我們可以直觀地感覺到，這是生物技術中令人振奮的技術進步，那麼如何將其落實到投資中呢？ 以下是我不成熟的意見供您參考：
1、我們需要牢記，基因編輯是一條可以長期遵循的投資軌道，市場空間大，增長速度快，是人類健康的剛性需求之一，值得長期跟進研究。
2.另一方面，我們也必須牢記，它仍處於增長初期，面臨很多不確定性，例如法規、道德、安全、技術路線選擇等的影響，這些都應該體現在我們的控制中。
3、技術路線的判斷是一件非常重要的事情，值得我們關注和跟蹤，也會體現在我們不同技術路線公司的配置比例上。
4、同樣，我們可以看到，大部分基因編輯公司還是不盈利的，這讓得我們很難對行業內的公司進行估值，也很難把握到第乙個時間點。
我想我們可以用2023年12月8日FDA批准第乙個基因編輯**的那一天的股價作為起點，畢竟這是理想正在照耀成現實的標誌。
如果公司股價因其他原因低於批准日股價，在基本面變化不大的情況下，可以重點關注，如果有足夠的安全邊際，可以作為開倉的時機。
5、考慮賣出的時候，我認為可以根據行業規模和公司的市占率對公司進行合理的估值，一旦股價不合理，使合理估值明顯偏離，就可以考慮賣出。
溫馨提示：本文僅記錄作者心思，僅供讀者參考，不作為任何投資建議; 投資是有風險的，進入市場時要謹慎。