三鄉***2月29日電（全**記者李琦）“阿加莫德納入醫保後，經濟負擔大大減輕，讓我們第一次使用新藥，長期買得起！ “2月28日，在中南大學湘雅醫院，19歲重症肌無力患者趙欣（化名）接受了創新藥agamod**的第二週期。
在中南大學湘雅醫院，楊歡教授診斷並治療了重症肌無力患者趙欣（化名）。 李琦（圖））。
自2024年1月1日起，新版《全國醫保藥品清單》將在全國範圍內實施。 納入醫保目錄的罕見病藥品數量創歷史新高，填補了10種疾病的藥品保障空白。 一些長期沒有得到有效解決的罕見疾病，如重症肌無力和戈謝病，就是其中之一。
世界衛生組織將罕見病定義為總人口中患有 0 種疾病的人數065% 至 0疾病或病變之間的 1%。 目前，全球已知的罕見病有6000多種，我國約有2000萬罕見病患者。
趙欣就是其中之一，3年前她被診斷出重症肌無力，最初的症狀是眼瞼下垂、複視、模糊，隨著病情逐漸惡化，出現了全身無力的症狀，甚至抬起手臂，走路非常困難，動不動就摔跤，然後發展到難以抬頭、喝水和窒息， 吞嚥功能受到影響，無法正常進食和飲水。嚴重時，他還會出現呼吸困難，多次住院，生命隨時都有危險。
在花兒般年紀患上重病，趙欣一時間非常絕望。 今年1月新醫保目錄實施後，在神經內科主任醫師、神經免疫學和神經肌病亞專科主任楊歡教授的建議下，她使用了第一週期創新藥agamod，效果非常明顯。
以前抬不起腿，現在可以小跑了，吃飯也不再影響，感覺生活又有了希望。 趙欣笑著說，現在自己已經開始了第二週期**，根據醫生的初步估計，以後還有希望像正常人一樣生活。
楊歡介紹，我國全發性重症肌無力患者約17萬例，這類患者的目標是達到將疾病症狀最小化、最小化的“雙重標準”狀態。 然而，在過去，要實現“雙成就”的目標非常困難，患者需要面對傳統藥物帶來的各種風險，包括肝腎毒性、感染和長期腫瘤風險。
阿加莫德是國內首個也是唯一乙個獲批的FCRN拮抗劑，用於乙醯膽鹼受體（ACHR）抗體陽性的全身性重症肌無力患者，有望使患者達到“雙標”的理想狀態，病徵極小、高標準，恢復正常生活。
此前，這種藥物價格昂貴，每年要花費數十萬元，給患者及其家屬帶來了巨大的經濟負擔。 納入醫保後，長沙居民可報銷60-70%，可大大減輕患者的經濟負擔。 難治、藥價高一直是罕見病患者的“兩難境地”。 為了讓更多的“趙欣”被看到，社會各界都在積極探索罕見病患者用藥長期存在的“最後一公里”障礙。
目前，我國已有80多種罕見病藥品被列入國家醫保藥品清單，為2000多萬罕見病患者帶來更多福音，減輕了用藥負擔，不僅讓藥品買得起，而且讓買得起。