原標題：罕見病“天價藥品”納入醫保，為兒童節省40多元的藥費。
楚天*** 極目新聞記者 劉迅 通訊員 高晨辰 張靜怡.
一名8歲的男孩被診斷出患有一種危險的罕見疾病，他的生命處於危險之中。 幸運的是，針對這種疾病的救命藥依庫珠單抗被列入新版醫保目錄，並於今年1月1日正式實施。 本來，一種藥要2萬多元，但經過醫保報銷後，每顆藥只需1000元左右。 1月10日，該患兒被注射依庫珠單抗，病情得到控制。 他也是湖北省第乙個從這種**藥進入醫保後受益的孩子。
男孩患有罕見疾病。
8歲的男孩小宇（化名）來自湖北省仙桃市，平時身體健康，性格開朗。 今年元旦期間，他突然出現腹痛、腹瀉、頭痛，休息2天後，症狀加重。 1月4日，小宇出現嘔吐、高燒、“醬油尿”等症狀，被送往當地醫院**。 由於病情嚴重，當晚他被轉移到武漢兒童醫院。
經醫院重症監護醫學科、腎內科等多學科會診，肖宇被診斷為非典型溶血性尿毒症症候群。 這是一種非常危險的罕見病，發病率僅為百萬分之七，已被列入我國首批罕見病。
武漢市兒童醫院腎內科主任王曉文表示，非典型溶血性尿毒症症候群是一種全身性血栓性微血管病，可導致微血管溶血性貧血、血小板減少、急性腎損傷等嚴重後果。 由於預後不良，急性加重期患者死亡率高達25%。 即使患者在急性期存活下來，也存在發生終末期腎病甚至死亡的高風險。
看著我的兒子被送進重症監護室，我感到完全不知所措。 “小宇的母親劉女士說。 當時是凌晨三四點，她獨自一人在ICU外，一邊哭一邊用手機搜尋**方案。 她甚至準備賣掉自己的房子，說她會籌集資金給孩子治病。
湖北省首個兒童受益。
蕭煜是幸運的。 在緊急治療的同時，王曉文還確定了藥物的最新情況。 據了解，針對這種罕見病的特殊藥物依庫珠單抗將於2023年底納入新版國家醫保目錄，新藥將於今年1月1日起正式實施。 這意味著該藥物已經通過醫療保險進行了談判，並且**已從過去的每瓶2個顯著下降06萬元，到現在為止，在醫療保險報銷後，每人只有1000元左右。
按照**計畫，小宇需要一次注射2片依庫珠單抗，前3周每週一次，然後每半個月注射一次，**持續半年。
劉女士算了一下賬：如果在降價前用藥，乙個週期的藥費接近50萬元; 藥品列入醫保目錄後，除去醫保報銷部分，個人自費僅2萬元以上。
1月10日，蕭宇在武漢兒童醫院腎內科注射了該藥。 經過三周的**，他的黃疸、貧血等指標有所好轉。 劉女士說，兒子的臉色變得紅潤，精神好轉，全家人又看到了希望。
據了解，小宇是該藥被列入新的國家醫保目錄後，湖北首例受益兒童。
我們期待讓更多的孩子受益。
1月29日，小宇出院回家，隨後在規定時間返回醫院**。
極目新聞記者看到，同日，又有一名非典型溶血性尿毒症症候群患兒被送入武漢市兒童醫院腎內科，準備接受依庫珠單抗注射**。
特殊藥品降價的好訊息，讓不少孩子和家長重新燃起了希望。 王曉文感嘆，未來會有更多的孩子家庭受益。 她說，近10年來，武漢兒童醫院治療了20多名非典型溶血性尿毒症症候群患兒。 依庫珠單抗於2022年11月在中國獲批臨床前試驗，根據診療標準，大多數患兒接受激素或免疫抑制劑**，但也有部分腎損傷嚴重患兒也需要進行血漿置換**，生活質量很差。 特殊藥物**的調整對孩子和他們的家庭來說是個好訊息。
近年來，中國一直致力於提高罕見病患者藥物的可及性。 2023年底，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》新增15種罕見病新藥，覆蓋罕見病16種。
每個小組都應該被看到和注意到。 “王曉文說。 保障罕見病患者用藥，實現醫保落地具有重要意義，有望讓更多罕見病患兒戰勝疾病，恢復健康。
*：楚田***