本期分享的文章來自Science Direct，由Amador Biomedical寫作團隊整理和翻譯。
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2001 年至 2020 年間，大型製藥公司的研發支出每年增長 6%;
從2001年到2020年，大型製藥公司共推出251種新藥，佔FDA批准總數的46%。
從2001年到2020年的二十年間，大型製藥公司的研發效率平均需要616億美元的研發資金用於成功開發新藥;
近一半的大型製藥企業未能實現積極的研發效率。
總結：
如何提高研發生產力一直是製藥行業面臨的巨大挑戰。 本報告深入分析了 2001 年至 2020 年（20 年）16 家領先的研究型製藥公司的研發投入、產出和成果。 分析顯示，在此期間，製藥公司的研發支出以6%的復合年增長率增長，平均每家公司為67億美元。 所研究的16家製藥公司1在過去20年中共推出了251種新藥，佔FDA批准CDER相關藥物總數的46%。 大型製藥企業的平均研發效率是，每一種成功的新藥總支出高達616億美元。 近一半的領先製藥企業需要通過併購來彌補研發效率的不足。
龍頭藥企商業模式的核心是創造並持續提供具有創新和醫療價值的新藥和專利藥，從而從研發中實現商業價值增長。 然而，在過去二十年中，製藥行業的研發生產力（新藥的商業價值與其研發投資之間的比率）一直是該行業面臨的主要挑戰。 隨著研發投資回報率的下降，該行業的商業模式面臨著前所未有的壓力。
據估計，在正式批准之前，每款新藥的平均研發成本高達26億美元（按2013年美元計算），如果包括IV期試驗，這一成本可能會攀公升至29億美元。 研發過程中的高流動率、較長的研發週期以及藥物發現技術的利用不足等因素都表明，提高研發生產力對製藥行業來說是一項艱鉅的任務。
從2000年到2010年，前20家製藥公司的市值下降了30%。 從每株新藥的預期平均峰值銷售額來看，特別是在腫瘤學領域，研發成果（2000-2019年）呈現下降趨勢，這主要是由於每個新藥批准的目標細分市場相對較窄。 業內普遍認為，研發生產率的下降主要是由於研發支出的增加，其中很大一部分成本來自失敗的研發專案。 研發生產率的下降體現在研發效率上，即研發成本（投入）與研發創造的新藥數量（產出）之比。
近期調查資料顯示，醫藥行業的研發效率正在逐步回公升。 這種積極趨勢可能源於研發時機和人員流失的微妙變化。 人類遺傳學和多組學技術的先進整合，在較小患者群體中進行機理研究的趨勢，以及越來越多的“追求藥物真相”而不是“追求專案進展”，可能是打破新藥開發投入產出比迅速下降的“埃魯姆定律”的關鍵因素。 對疾病生物學和疾病機制的深入了解、更好的靶點選擇和驗證、優化的藥代動力學和藥效學建模、生物標誌物和患者分層都是推動研發效率持續提公升的重要因素。 事實上，在2020年和2021年，美國食品藥品監督管理局（FDA）藥物評估與研究中心（CDER）批准了大量新藥，這進一步印證了研發效率並沒有進一步下降。 但值得注意的是，2022年行業內只有37個新藥獲得FDA批准，為2016年以來的最低值，表明該行業仍面臨挑戰，需要繼續努力提高研發效率和成功率。
臨床藥理學作為藥物研發中的重要作用，可以使研究者更好地了解某種疾病，盡早發現候選藥物和靶向藥物，促進藥物開發和上市。 另一方面，它可以更快速地掌握整個藥物開發過程中的藥代動力學、藥代動力學的藥代動力學、劑量確定、生物標誌物等資訊。 轉化科學和定量藥理學是劑量選擇和優化以及患者選擇的重要工具。
Amador Biotech是一家技術驅動的CRO，專注於轉化科學和臨床開發。 憑藉在轉化科學、定量臨床藥理學、生物分析和生物標誌物以及監管科學交叉領域的深入研究，Amador的全球團隊配備了先進的技術，以加速整個技術平台的新技術開發。
鑑於目前行業對研發生產力的熱議，研究報告以銷售額為基準，全面分析了2020年16家領先製藥企業的研發表現。 它旨在深入分析這些製藥公司如何將研發投入轉化為商業利潤，並系統地理解其背後的商業邏輯。 通過詳細的資料審查、技術評估和深入分析，該研究揭示了大型製藥公司在研發生產力方面仍然面臨的挑戰。 有關研究的詳細定義、資料和分析方法，請參閱資訊。