陣發性睡眠性血紅蛋白尿症 （PNH） 伴補體調節表面蛋白

PNH中所有造血細胞中不存在的一組必需膜蛋白被稱為補體調節表面蛋白，這些蛋白在補體系統的調節中起著關鍵作用。 這些包括衰變加速因子 （DAF） 或 CD55、同源限制因子 （HRF） 或 C8 結合蛋白，以及膜反應性切割抑制劑 （MIRL） 或 CD59。

這些補體調節表面蛋白通過與補體蛋白（特別是 C3b 和 C4B）相互作用來調節補體啟用過程。 它們能夠解離經典和替代途徑的轉化酶複合物，從而控制補體系統的啟用和擴增。 在PNH患者中，由於基因突變或其他原因，這些補體調節的表面蛋白的表達缺失或功能失調，導致補體系統的活動不受控制，攻擊正常紅細胞等血細胞，並引發溶血等症狀。

*PNH的策略主要包括控制溶血和預防併發症，以及探索補體系統的靶點。 幾種補體抑制劑已被批准用於**PNH，它們通過抑制補體系統的活性來減少溶血和相關症狀。 然而，這些藥物不會改變疾病的潛在缺陷，因此需要持續**。

同種異體造血幹細胞移植是一種潛在的方法，但需要確定組織學相容的供體，並且與顯著的發病率和死亡率相關。 因此，這種**方法通常保留用於嚴重的病例，例如PNH伴再生障礙性貧血或轉化為白血病的病例。

需要更多的研究來更好地了解陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）的發病機制，並開發更有效的方法。 深化補體調節表面蛋白在血液系統惡性腫瘤中的作用機制將有助於為患者提供更好的選擇。