四川新聞2月3日電（王鵬、王海娜）“一種罕見病創新藥，用了不到半年的時間，就獲批上市並納入醫保。 近日，四川大學華西醫院神經內科主任醫師周巨集宇教授在接受採訪時表示。
全身性重症肌無力是一種神經免疫性疾病中的罕見疾病，是一種由神經肌肉接頭傳遞功能障礙引起的慢性自身免疫性神經肌肉疾病，其特徵是肌無力和疲勞，病程長、難度大、易易。 據估計，中國約有170,000名全身性重症肌無力患者。 早在2018年，全身性重症肌無力就被納入國家五部委聯合發布的《第一批罕見病目錄》。
全身性重症肌無力可不同程度地影響患者的眼球運動、吞嚥、言語、肢體運動和呼吸功能，導致明顯的肌無力，嚴重損害患者的行動能力和生活質量，嚴重影響患者的日常生活和工作，給家庭和社會帶來沉重的負擔，許多患者還會患上抑鬱症等心理疾病。 如果肌無力惡化，累及呼吸肌可引起肌無力危象，如果不及時治療，可能會危及生命。
周巨集宇教授介紹，長期以來，全身性重症肌無力患者主要依靠專家經驗和傳統方案，包括膽鹼酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換和胸腺切除術。 但由於傳統方法在症狀控制等方面存在明顯不足，很難達到重症肌無力“雙標”的目標。 周巨集宇教授強調，“重症肌無力的理想目標是達到'雙重標準'狀態，將疾病和疾病的症狀降到最低。 ”
周巨集宇教授表示，作為我國重症肌無力領域的突破性創新藥，agamod具有獨特的作用機制，可去除體內致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體，對非IgG免疫球蛋白影響不大，在起效時間、療效、安全性等方面具有突出特點，有望為患者實現疾病緩解和症狀控制， 達到“雙標”的理想狀態，將疾病症狀降到最低，控制疾病，從而實現與疾病的和平共處。
記者了解到，目前，該罕見病創新藥已納入四川省單付管理藥品目錄，並實行“雙通道”管理，患者可在醫保定點醫療機構和醫保定點零售藥店兩個渠道實行醫保報銷政策。 在被列入醫保目錄之前，按一年5個週期計算，全身性重症肌無力患者每年使用agamod的費用約為40萬元; 納入醫保後，成都當地患者報銷比例從60%到75%不等，按照每年5個**週期，符合報銷條件的患者，醫保報銷後個人自付費用最低在5萬元以上。
我國重症肌無力的標準和水平有望進一步提高，特別是從長遠來看，更多患者的生活質量和重症肌無力的長期水平將發生變化。 周巨集宇教授說。 （完）。