Medidata Frontier Insights – 達索系統大中華區推出新專欄，分享前沿見解和行業見解。
本文作者：閆曉明，達索系統大中華區戰略諮詢與解決方案業務部高階經理。
過去一年，中國創新藥“走出去”的好訊息頻頻傳來。 不僅多家藥企成功進入歐美市場獲批上市，對外授權合作規模也再創新高。 海外蛋糕的巨大份額，加上與國內市場的價格差異，對國內創新藥企有著不可抗拒的吸引力。
“出海”風大浪洶湧
全球創新藥銷售主要集中在美國、歐洲、日本、南韓等發達市場。 2021年，美國佔全球創新藥市場的一半以上（55%）。 在美國直接上市被認為是全球製藥公司進入海外市場的“最困難的道路”。 但是，一旦您出國，銷售額可能會成倍增加。 然而，面對不同的全球法規和市場文化背景，許多創新藥在申請海外上市時也遇到了挫折。
具體說來在世界各地進行多中心臨床試驗，從臨床試驗方案的設計到執行都具有挑戰性。 例如，在臨床方案設計方面，標準**方案因國家而異，同一適應症在中國（國內外）有很大差異的未滿足需求。 如何準確定位患者群體未被滿足的需求，也是各國監管部門考慮上市審批的重要因素，是出海的必備知識點，也是出海的難點之一我們也很高興看到特瑞普利單抗和呋喹替尼找到了正確的軌道。
參加試驗的受試者數量和試驗的不同種族要求不同，如何找到表現良好的研究中心也是中國申辦者面臨的挑戰。 此外，在研究期間，受試者得到了充分的支援和迴避; 上市後，如何快速適應不同市場的需求，成為藥企出海前的一股滔天浪潮。
因此，擁有具有全球經驗的國際合作夥伴非常重要。
站在前人的肩膀上，繪製航海地圖
溫斯頓·邱吉爾（Winston Churchill）說：“你可以看到過去，就像你可以看到未來一樣。 ”
助力中國創新藥出海的過程中Medidata已為FDA批准的所有四款創新藥物在中國提供支援，並將繼續支援其擴充套件適應症的臨床開發。 Medidata平台支援中國藥企授權的23個高價值創新藥全部，即交易額超過5億美元，幾乎囊括了所有熱門和創新靶點。
憑藉20多年的臨床試驗經驗和專業知識，Medidata與中國製藥企業合作，從研發團隊、患者和研究中心走上了一條良好而穩健的“走出去”之路。
案例分析：中國某非小細胞肺癌藥物，通過以往臨床試驗在許可過程中積累的資料，向FDA證明，該藥物在中國和國外對不同種族具有相似的療效。
案例：某生物科技公司通過分析以往CAR-T臨床研究中積累的2500名患者資料，成功實現了高危人群中80%的重症CRS。
示例：一家生物技術公司，在完成 1 期研究後，PFS 顯示出積極的結果。 但是，資料量有限，在沒有對照組的情況下，公司根據既往臨床研究的資料生成合成對照組，基於資料的療效顯著。 該結果幫助該公司的股價超過500%**，並獲得了FDA的快速審查途徑，在隨後的2期研究設計中減少了20名受試者。
在前往目的地的路上，資料引領著前進的道路
案例分析：一家本地生物科技公司在進行國際多中心臨床研究時，利用過去的臨床運營資料探索全球研究中心。 通過資料分析，該公司成功地將潛在站點的數量擴大了約 9 倍，成功地將 150+ 個站點定義為在新發現的站點中“表現出色”。
示例：一家製藥公司的癌症研究是在“非常危險的情況下”（客戶）進行的。 其中一些站點的入學率遠遠落後於預期。 通過Medidata的全球臨床研究資料分析，客戶清楚地了解到該中心有大量符合條件的受試者，但由於與研究者的關係等原因，無法進入研究。 結合資料支援，該團隊擴充套件到新的研究中心，並在 6 個月內成功加速了研究的完成。
這些例子只是 MedidataAI StudyFeasibility 擅長的幾個領域，即根據試驗的特點和環境**選擇適合進行試驗的地點**，並確保試驗在啟動後表現良好。
在動盪的時代，Medidata可以幫助您解決“出海”難題，穩定“出海”的必選！