12月13日，國家醫保局、人力資源和社會保障部正式公布《國家基本醫療保險、工傷保險、生育保險藥品目錄（2024年）》（以下簡稱《2024年國家醫療保險藥品目錄》）。 在備受關注的罕見病領域，15款罕見病藥物被納入目錄，覆蓋16種罕見病，填補了10種疾病的藥物保護空白，增加了對創新藥物的傾向和支援，解決了罕見病患者“用不起藥”的痛點。 特別是重症肌無力等多年未解決、社會影響較大的疾病，均被列入目錄。
其中，全球首個FCRN拮抗劑罕見病創新藥阿加莫德注射液（以下簡稱“阿加莫德”）成功納入2024年國家醫保藥品目錄，用於乙醯膽鹼受體（ACHR）抗體陽性的全身性重症肌無力患者。 值得注意的是，agamod是國內首個也是唯一獲批上市的FCRN拮抗劑，此次也成為國內唯一可醫保報銷的FCRN拮抗劑。
復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任、主任醫師趙崇波教授表示：“改善重症肌無力患者及其家屬的生存狀況，提高我國重症肌無力的整體診療水平，需要多方共同努力。 作為罕見病創新藥，agamod從上市到上市僅用了不到半年的時間就被納入醫保，這充分體現了國家對臨床需求巨大未被滿足的創新藥的加大支援力度，同時也彰顯了國家對罕見病患者的關愛。 包括全身性重症肌無力。在專科醫生的正確指導下，將能夠減輕患者群體的負擔，改變過去“期待新藥”的困境，幫助更多患者盡快使用新藥和好藥，進一步優化患者最佳方案，讓患者盡快回歸日常生活，為家庭和社會創造更多價值。 ”
全身性重症肌無力是一種罕見的慢性自身免疫性神經肌肉疾病，由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特徵是肌無力和疲勞。 全身性重症肌無力作為神經免疫性疾病中的罕見病，早在2024年就已被列入國家五部委聯合發布的《第一批罕見病目錄》。
根據《中國重症肌無力診斷指南（2024年版）》，我國重症肌無力的年發病率約為068 100千。 其中，我國全身性重症肌無力患者約17萬例[1]。 全身性重症肌無力可不同程度地影響患者的眼球運動、吞嚥、言語、肢體運動和呼吸功能，導致明顯的肌無力，嚴重損害患者的活動能力和生活質量。
長期以來，全身性重症肌無力患者一直依賴專家經驗和傳統治療方案，包括膽鹼酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換和胸腺切除術。 首都醫科大學宣武醫院神經內科主任醫師狄玉偉教授表示：“臨床上，重症肌無力患者個體化差異大，疾病進展不同，疾病管理難度大。 但由於傳統方法在症狀控制等方面存在明顯不足，長期難以實現重症肌無力的目標，這也是目前重症肌無力最難的一點。 為了達到微小狀態，許多患者經常需要面對傳統藥物引起的各種問題**，包括對血糖和其他代謝的影響、肝腎毒性、骨髓抑制、感染和長期腫瘤風險。 ”
近年來，國家高度重視罕見病患者群體，大力鼓勵創新，國家醫保藥品目錄的更新一直是患者特別是罕見病和重大疾病患者的直接路徑。 “近年來，包括全身性重症肌無力在內的罕見病的診斷和治療取得了重大進展。 如今，全球首個FCRN拮抗劑agamod已成功納入國家醫保藥品目錄，逐步提公升了罕見病藥物保護水平。 相信隨著醫保政策帶來的創新藥可及性的提高，更多的重症肌無力患者能夠盡快使用創新藥，早日達到最佳目標，實現正常生活。 ”