血液腫瘤是一種起源於血液和造血系統的腫瘤，包括白血病、淋巴瘤、血管瘤、多發性骨髓瘤等。 這些腫瘤可發生在血液、骨髓、淋巴結等器官中，導致血細胞數量和質量異常，影響人體的免疫功能和血液迴圈。
長期以來，血液系統惡性腫瘤一直是新藥研發的聚集地。 血液系統惡性腫瘤的特點之一是種類繁多，這也為新藥開發提供了許多可能性。 近年來，以CAR-T為代表的一系列新藥層出不窮，給血液惡性腫瘤的發展帶來了革命性的變化。
今天，我們來看看2023年中美兩地獲批上市的血液系統惡性腫瘤新藥。
1. brukinsa
2023年1月19日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了百濟神州BTK抑制劑澤布替尼（Brukinsa，澤布替尼）的新適應症，用於：慢性淋巴細胞白血病 （CLL） 或小淋巴細胞淋巴瘤 （SLL）。成年患者。 值得一提的是，澤布替尼是中國企業自主研發並獲FDA批准上市的首個抗癌新藥，實現了中國原創抗癌藥物走向海外的“零突破”。
2.pirtobrutinib
2023 年 1 月 27 日，FDA 批准禮來的 pirtobrutinib （jaypirca） 用於之前至少接受過二線系統**（包括布魯頓酪氨酸激酶 （BTK） 抑制劑）的患者** 或難治性套細胞淋巴瘤 （MCL）。**病人。
3.nelarabine
2023年3月7日，FDA批准諾華的奈拉濱（Arranon，奈拉濱）注射液用於**T 細胞急性淋巴細胞白血病 （T-ALL） 和 T 細胞淋巴母細胞淋巴瘤 （T-LBL）。
4.omisirge
2023 年 4 月 17 日，FDA 批准 Gamida Cell 的細胞 **Omisirge （Omidubicel-Onlv） 用於 12 歲及以上的患者血液系統腫瘤計畫在接受清髓性預處理方案（放療或化療等）後接受臍帶血移植的患者**。
5.波利維聯隊**
2023 年 4 月 19 日，FDA 批准羅氏的 polatuzumab vedotin-piiq（polivy、parotuzumab）與利妥昔單抗環磷醯胺、多柔比星和潑尼松一線聯合使用**瀰漫性大B細胞淋巴瘤**病人。
6.**apritinib
2023 年 5 月 22 日，FDA 批准了 Blueprint Medicines 用於阿普替尼 （avapretinib） 的阿普替尼 （ayvakit） 新適應症。惰性系統性肥大細胞增多症（ism）。這也是ISM領域的首例。
7.columvi
2023 年 6 月 15 日，FDA 批准羅氏的 Glofitamab-GXBM（Columvi、吉非妥珠單抗）用於：**難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤未指定或濾泡性淋巴瘤引起的大B細胞淋巴瘤成年患者，需要至少 2 線先前的全身**。
8.blinatumomab
2023年6月21日，FDA批准安進的blinatumomab （blincyto）用於：和 CD19 陽性 B 細胞前體兒童急性淋巴細胞白血病 （B-ALL）第一或第二完全緩解（CR1、CR2）和最小殘留病 （MRD） 至少為 0 的患者1%。
9.quizartinib
2023年7月20日，FDA批准第一三共製藥的quizartinib（vanflyta）聯合標準阿糖胞苷和蒽環類藥物誘導化療，以及標準阿糖胞苷鞏固化療，以及用於新診斷**的維持性單藥治療**FLT3-ITD突變陽性急性髓系白血病(aml)。
10.talvey
2023 年 8 月 10 日，FDA 批准了強生公司的 Talquetamab-T**S （Talvey），這是一種同類首創的雙特異性抗體，適用於之前接受過至少 4 種藥物治療的患者，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗 CD38 抗體或難治性多發性骨髓瘤成年患者。
11.elrexfio
2023 年 8 月 14 日，FDA 批准輝瑞的 ELRANATAMAB-BCMM （ELREXFIO） 用於既往接受過至少四線治療（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗 CD38 單轉殖抗體）的患者。** 或難治性多發性骨髓瘤 （r r mm）。**病人。
12.reblozyl
2023 年 8 月 28 日，FDA 批准了百時美施貴寶的 Luspatercept-AAMT（Reblozyl）用於以前未使用過促紅細胞生成劑（ESA 未使用過）的患者。極低至中等風險骨髓增生異常症候群 （MDS）。可能需要定期輸注紅細胞 （RBC） 的患者出現貧血。
13.aphexda＋filgrastim
2023 年 9 月 11 日，FDA 批准 Biolinerx Pharmaceuticals 的 Motixafortide （AphexDA） 與非格司亭（G-CSF，粒細胞集落刺激因子）聯合使用，以促進：多發性骨髓瘤患者的造血幹細胞進入外周血進行採集和自體移植**。
14.momelotinib
2023年9月15日，FDA批准了葛蘭素史克的莫美洛替尼（Ojjaara，）用於中度或高危骨髓纖維化 （MF）。，包括原發性骨髓纖維化或繼發性骨髓纖維化（真性紅細胞增多症後和原發性血小板增多症後）**貧血患者。
15.bosulif
2023年9月26日，FDA批准輝瑞的Bosulif （bosutinib）用於1歲及以上患者慢性期 （CP） 費城染色體陽性慢性粒細胞白血病 （pH + CML）。有新診斷 （ND） 或對先前的 ** 藥物 （RI） 有耐藥性或不耐受性的患者。
16.tibsovo
2023年10月24日，FDA批准施維雅的艾伏尼布（tibsovo）用於IDH1突變患者** 或難治性骨髓增生異常症候群在成年患者中，需要進行 FDA 批准的檢測以確認 IDH1 突變。 這是第乙個被批准用於IDH1突變MDS的靶向藥物。
醫藥金融雲資料庫統計，2023年，國家藥品監督管理局（NMPA）將在血液腫瘤領域批准15個新藥（含新適應症），涵蓋ADC藥物、BTK抑制劑、多種單轉殖抗體和CAR-T等新**，其中CAR-T藥物的連續獲批，帶動CAR-T研發進入井噴期。
資料**：醫藥金融雲資料庫。
其中，2023年首次獲批的7個血液系統惡性腫瘤新藥，主要藥物機制為ADCs、BTK抑制劑、CD20單轉殖抗體和CAR-T**，包括：阿可替尼膠囊、澤貝珠單抗注射液、鹽酸考帕利單抗注射液、ig-cel注射液、注射用依泊尼明、納拉基-cel注射液、吉妥珠單抗注射液
1.阿可替尼膠囊
阿可替尼膠囊（英文商品名：Calquence，中文商品名：康克基）已獲批在中國上市，用於既往接受過至少一種**的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。 阿可替尼是阿斯利康自主研發的第二代選擇性BTK抑制劑，通過與BTK共價結合來抑制其活性。 在 B 細胞中，BTK 訊號轉導可以啟用 B 細胞增殖、轉運、趨化性和粘附所需的途徑。 這也是阿斯利康在中國獲批的首個血液惡性腫瘤**藥物，標誌著阿斯利康正式進入中國血液惡性腫瘤領域。
2.Zebetuzumab注射液
澤貝妥珠單抗注射液（商品名：Areximab）是BioPro Biotech自主研發的1類創新生物藥，用於標準CHOP化療與CD20陽性瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的聯合治療。 Zebetuzumab是一種靶向B細胞表面CD20抗原的人鼠嵌合單轉殖抗體，可特異性結合B細胞表面的CD20抗原，從而啟動B細胞裂解的免疫反應，發揮抗腫瘤作用。
3.注射用鹽酸鹽是palisecyt
拜耳注射用PI3K δ雙重抑制劑鹽酸copanlisib在中國獲批用於治療既往至少兩種系統性或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）患者的首個適應症。
Kepanisel 是一種泛 I 磷脂醯肌醇-3-激酶 （PI3K） 抑制劑，對惡性 B 細胞中表達的所有四種 PI3K 亞型（包括 PI3K 和 PI3K-δ 亞型）具有抑制活性。 PI3K 訊號通路在細胞生長、存活和代謝中很重要，如果失控，容易導致非霍奇金淋巴瘤。 控制 PI3K 有望控制疾病的進展。
4.伊格努切爾注射液
IASO Biotech的Ig-autoleucel注射液（商品名：Fukesu）被批准用於***或難治性多發性骨髓瘤**患者，這些患者在至少3線**（至少一種蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑）後進展。 伊格努賽爾注射液是中國首個獲批的靶向BCMA的自體嵌合抗原受體T細胞免疫**產品。
5.注射用環酮胺
武漢海特生物注射用依酮胺（商品名：賽特）獲批上市，與沙利度胺和地塞公尺松聯合用於**或難治性多發性骨髓瘤**患者，這些患者既往接受過至少2種全身治療**。 注射用Epnexam是一種重組變構人腫瘤壞死因子相關凋亡誘導配體，與腫瘤細胞表面的死亡受體4（DR4）死亡受體5（DR5）結合並啟用，通過外源性凋亡途徑觸發細胞內半胱天冬酶級聯反應，從而發揮抗腫瘤作用。
6.Naki-autoleucel注射液
和源生物的Naki-cel注射液（商品名：元瑞達）獲批上市，用於治療***或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病。 這是國內首個自主創新的靶向CD19的CAR-T細胞產品。
同時，Naki-autoleucel也是繼復星凱特和藥明巨諾的CD19 CAR-T產品（Axileucel、relma-cel）以及IASO Biologics和信達生物的BCMA CAR-T產品（Ig-autoleucel）之後，第四款在中國獲批上市的CAR-T產品。
7.吉妥珠單抗注射液
羅氏製藥（瑞士）股份公司的吉妥珠單抗注射液（商品名：Columvi）上市。 適用於既往接受過至少兩線全身性或難治性瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤的患者。
Gfetumab注射液是一種雙特異性抗體，通過與B細胞表面的CD20和T細胞表面的CD3結合介導免疫突觸形成，隨後引起T細胞活化增殖、細胞因子分泌和細胞溶解蛋白釋放，從而誘導表達CD20的B細胞裂解。