**： 製藥情報頭條***
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2023 年，醫療保健行業經歷了許多引人注目的創新，這些創新不僅改善了疾病**的治療方式，還為全球健康提供了新的希望和可能性。
除了首個CRISPR獲得批准的里程碑外，Cell還在多種疾病方面取得了重大進展。 通過操縱患者自身的細胞，科學家們能夠為癌症、免疫系統疾病等疾病制定個性化方案。 這種定製的方法使**更有效，並減少了不良反應的可能性。
抗體-藥物偶聯物（ADC）的成功也為腫瘤學帶來了新的曙光**。 ADC結合抗體和藥物分子，精確靶向癌細胞，減少對健康細胞的損害。 這種革命性的**方法提高了癌症患者的生存率，並顯著改善了他們的生活質量。
大量RNA的成功也開闢了新的途徑。 通過干預基因表達，RNA可導致一系列疾病，包括遺傳性疾病、代謝性疾病等。 這種精確的方法為一些長期困擾人類的疾病提供了新的解決方案。
醫療保健行業的這些創新突破為患者提供了更多選擇，同時也推動了世界各地的醫療專業人員更積極地參與科學研究和臨床實踐。 隨著科技的不斷進步和醫學知識的積累，人類戰勝疾病的努力將繼續取得顯著成果，為醫療保健的未來帶來更多希望。
醫藥領域能否繼續乘著2023年的創新勢頭，在新領域實現更雄心勃勃的突破？ 幾家生物製藥和生物技術公司的高管對 2024 年的前景有自己的看法。 他們如何看待新技術的發展在2024年轉化為行業變革？
藥物創新趨勢
在多個點上綻放
市場上有更多的抗體藥物
Genmab 執行副總裁 Tahi Ahmadi：抗體-藥物偶聯物、雙特異性抗體以及細胞和基因**等新模型的開發在研究管道中佔據了更大的份額。 2023年，這些模態藥物已獲得大量FDA批准。 對這些新疾病的關注表明，人們正在努力解決以前難以治療的疾病，包括晚期癌症和罕見疾病。 隨著數百種抗體處於臨床前和臨床開發階段，抗體藥物的數量預計將持續增加，抗體藥物的重要性將變得更加明顯，無論是在管線產品還是在已批准的產品中。
細胞和基因**的發育將變得更加精簡
Revvity細胞和基因主管Michelle Fraser**：每年有500多種新細胞和基因**進入臨床試驗，上市時間顯著加快。 同時，FDA為促進這些舉措而採取的監管舉措有望迎來標準化的新時代。 這包括簡化製造流程、整合關鍵質量屬性 （CQA） 測試協議、改進患者識別和登記方法以及開發相關診斷方法。
解讀：提前**審批的浪潮即將到來。 FDA在推動這些發展方面發揮著重要而積極的作用，特別是在標準化領域。 對標準化的期望包括簡化製造流程、整合測試協議、改進患者識別和招募方法以及開發伴隨診斷技術。 這些措施預示著細胞和基因**的更有效的未來，為患者提供更快、更安全的**選擇。
遞送技術將“遞送”基因提公升到乙個新的水平
lexeo therapeutics ceo r.諾蘭·湯森德：基因正在迅速增長，並正在擴充套件到新的領域，例如心血管疾病，包括具有疾病遺傳標記的心肌病。 遞送技術的創新將繼續支援這一轉變，尤其是**腺相關病毒）技術。與此同時，遺傳學**和心血管疾病的監管格局發生了重大變化，FDA越來越多地接受生物標誌物作為研究的關鍵終點，而不僅僅是生存。
解讀：創新的遞送技術將推動基因**恩典的更廣闊的適應症領域。 除此之外，監管機構的策略也促進了基因**的採用，尤其是臨床終點，這些基因不再對生存有偏執，現在允許對生物標誌物有更大的依從性。 這說明了評估效果的標準發生了變化，更加注重生物學特徵，從而提高了對效果的準確評估。 這一趨勢為遺傳學**和心血管疾病**的未來帶來了新的挑戰和機遇。
抗衰老藥物的研發將更加精準
艾伯維高階副總裁兼艾爾建美學總裁Carrie Strom：衰老是一種“跡象”，具有100%的患病率，每個人都可以免於。 因此，人們將更加關注如何解決衰老的根本原因，以保持精力、活動能力和年輕的外表。 這將產生下一代研究和**，其中包含衰老的根本原因，而不僅僅是解決衰老過程的跡象和症狀，以支援健康和長壽的目標。
解讀：醫學領域將看到更多關於抗衰老藥物的研究，它將直接指向衰老的根本原因，而不是做膚淺的文章。 與其僅僅應對衰老過程的表面症狀，不如更加注重研究和**，以解決衰老的根本原因。 將有下一代的研究和研究，其中可能包括了解分子和細胞水平的衰老過程，並開發更精確、個性化的方法。
下一代mRNA即將到來
CSL Seqirus商業開發副總裁Stefan Merlo：疫苗創新將是2024年製藥領域關注的重點之一，新興技術的出現和應用將在自擴增mRNA（SA-mRNA）等創新疫苗的發展中發揮關鍵作用。 始終需要靈活有效的疫苗技術，而 COVID-19 大流行在這方面給了我們足夠的警告和啟發。 mRNA技術可以促進快速和可擴充套件的疫苗開發和生產。 SA-mRNA技術具有提供更強免疫反應和更長保護時間的潛力，同時使用的劑量比傳統的mRNA疫苗低得多。
解釋：SA-mRNA（自擴增 mRNA）是具有自我複製特性的 mRNA 技術的變體。 與傳統的mRNA疫苗不同，SA-mRNA不僅包含編碼疫苗蛋白的資訊，還包含能夠自我複製的遺傳元件。 這允許在細胞內產生更多的疫苗蛋白，從而增加免疫反應的強度和永續性。 sa-mRNA技術變得越來越重要有幾個原因：
自我複製功能：SA-mRNA具有自我複製的能力，在細胞內產生更多的疫苗蛋白。 這種自我增加的特性允許即使在較低劑量下也能觸發強烈的免疫反應，從而提高疫苗的功效。
快速響應和靈活性：SA-mRNA技術在疫苗開發中具有響應性和靈活性。 面對新型病原體，科學家能夠更快地設計、合成和生產SA-mRNA疫苗，以在短時間內應對新的健康威脅。
較低劑量：由於SA-mRNA技術的自我複製性質，與傳統的mRNA疫苗相比，在更低的劑量下可以獲得相似或更好的結果。 這對疫苗的大規模生產和分配具有重要意義。
長期免疫保護：自我增加的特性也有助於提供更長的免疫保護。 由於細胞中疫苗蛋白的不斷產生，免疫系統在很長一段時間內被啟用，使免疫反應持續一段時間，從而增加了疫苗的耐久性。
綜上所述，SA-mRNA技術在疫苗領域越來越重要，其自我複製特性使疫苗具有更強、更持久的免疫作用，為應對新病原體提供了更靈活、更有效的工具。
肥胖領域將迅速發展
Rivus Pharmaceuticals 首席執行官 Jayson Dallas：肥胖是代謝疾病的主要驅動因素，到 2024 年，肥胖引起的發病率和死亡率仍將高於所有癌症的總和。 2024 年，隨著更廣泛的肥胖市場持續增長，人們將繼續看到 GLP-1 和其他腸促胰島素**的開發和增長。 當人們考慮下一代代謝疾病方法時，需要關注具有新穎和替代機制的分子靶點，包括那些安全提高代謝率的分子靶點。 機器學習和人工智慧有望在這一領域發揮更關鍵的作用，以更快、更有效的方式識別新的小分子候選藥物。
解讀：儘管禮來的Zepbound和諾和諾德的Wegovy已經成為醫學領域的標桿，但這個市場仍有巨大的份額有待後來者繼續探索。 包括羅氏在內的許多製藥巨頭也在積極擴大軍備戰，希望在肥胖市場賺取巨額利潤。 然而，新一代一流藥物能否突破GLP-1、GIP和胰高血糖素的幾個傳統靶點，並在藥理學上實現突破，將成為未來誰能脫穎而出的關鍵。 特別是在小分子口服藥研發的競爭中，誰能率先打破多肽藥物的壟斷，也是業界關注的焦點。 人工智慧和機器學習將在小分子藥物的開發中發揮重要作用。
抗微生物藥物耐藥性（AMR）投資將增加
鹽野木高階副總裁兼首席商務官Margaret Borys：對抗病毒藥物和抗生素的投資將獲得回報。 COVID-19、流感和呼吸道合胞病毒不會消失，仍可能在全球範圍內造成嚴重破壞。 人們需要積極應對抗微生物藥物耐藥性（AMR）的巨大威脅。 根據聯合國的資料，到 2050 年，抗微生物藥物耐藥性可能導致多達 1000 萬人死亡。 新的病毒威脅隨時可能出現，導致未來的流行病。 這凸顯了抗微生物藥物耐藥性研究的重要性。
解釋：微生物（細菌、真菌、病毒和寄生蟲）對藥物的耐藥性增加會導致抗生素、抗病毒藥物等無效。 抗微生物藥物耐藥性是全球公共衛生中的乙個重要問題，它可能導致疑難傳染病、醫療成本增加，並對社會造成嚴重的健康威脅。 因此，抗微生物藥物耐藥性的研究、預防和管理被認為是緊迫和重要的。
研發專案將更加關注患者的聲音
UCB美國研究主管Roger Palframan：以患者為中心意味著藥物開發人員必須傾聽重病患者的意見並與之互動，並使用相關的疾病模型來深入研究導致疾病的途徑。 在開發的最初階段，必須仔細考慮患者的生活經歷，確保正在開發的藥物積極改善他們的生活，並專注於解決這些疾病的潛在生物學原因。 這意味著使研究團隊與患者和護理人員更緊密地聯絡在一起。
解讀：在研究的前期，逐漸形成了更加關注患者的觀念。 這種以患者為中心的方法意味著研究人員認識到傾聽患者及其護理人員並與患者及其護理人員互動的重要性。 必須充分考慮患者的生活經驗，這有助於更有針對性的研究和開發。
抗腫瘤藥物**
將取得突破
癌症早期診斷的重要性
阿斯利康高階副總裁兼美國腫瘤學負責人Mohit Manrao：越早發現和解決癌症，就越接近更好的結果。 預計到2024年，人們將繼續轉向早期發現和干預，通過改善癌症篩查的可及性，並更早地開始**，在通往癌症的道路上採取積極行動。
難治性癌症將取得進展
Apollomics首席執行官兼董事長餘國良：長期以來，製藥領域一直受到難治性和難治性癌症的持續挑戰的困擾。 例如，儘管PD（L）-1抑制劑已被證明對許多NSCLC病例有效，但它們對某些形式的NSCLC沒有反應。 此外，最初對某些**有反應的患者會產生耐藥性。
為了解決這些問題，正在努力處理這些難治性癌症。 憑藉對尖端技術平台和強大藥物開發組合的高度關注，這些研發開發預計將在 2024 年取得實質性進展。 在臨床試驗中整合健全的機制和科學原理，探索單一和聯合，在克服困難的癌症型別方面邁出一大步。
解讀：2024年難治性癌症研發前景呈現積極態勢。 研究更側重於更深入地了解這些癌症的生物學，尤其是它們複雜的驅動機制。 預計會出現更多創新藥物和方法，特別是在免疫學領域。 隨著科學技術的進步、新藥的研發和更精準方法的開發，有望為難治性癌症的發展創造新的局面。 同時，可以探索組合**的策略，以增強**的效果。
監管改革更加靈活
Ultragenyx Pharmaceutical首席執行官Emil Kakkis：整個製藥行業都在推動FDA提供更多的指導和支援，以實現促進罕見和超罕見疾病的遺傳學**，這仍將是2024年的主題。
FDA領導層有興趣實現這一目標，但製藥行業需要看到願望轉化為實踐。 國會兩黨的支援將使FDA能夠調整其政策，以跟上創新的步伐。 但要做出改變，FDA需要轉向更靈活的方法，例如將退行性罕見病患者置於決策中心。
解讀：在藥企看來，FDA改革的步伐應該更大，才能跟上快速推進**。 當然，這只是乙個家庭宣告，而不是從FDA的角度進行全面考慮。 例如，強調需要將退行性罕見病患者置於決策的核心，雖然這符合以患者為中心的理念，但也存在一些“脅迫患者命令FDA”。
ref.parrish, m. pharm**oice’s crystal ball: what’s next in drug innovation and clinical trials. pharm**oice. 11. 01. 2024.
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